扬子晚报：罕见病治疗困境 是市场行政双失灵

原标题：罕见病治疗困境 是市场行政双失灵

注射用促皮质素（ACTH）是治疗婴儿痉挛症的常用药，但原本一盒仅售7.8元的ACTH，在医院里时常难觅踪影，一盒ACTH在黑市上被炒到了4000元，相当于正常价格500多倍。

无疑不难找出一些非常直观的原因。比如“利润只有2%”；“以药养医的体制弊端，医院索性不进货。”

但如果进一步考虑到“婴儿痉挛症”，事实上是一种“药品需求量很少”的罕见病，上述又并非深层原因。囿于婴儿痉挛症的总“需求量很少”，利润率提高一些，市场也很狭小，厂家也仍可能“不愿意生产”，如果不能点对点匹配生产和消费，除非提到天价，这药肯定没人肯生产。此前媒体报道，在美国，ACTH也曾遭遇过这种高价困境，“从每瓶1650美元上涨成23000美元的天价药”，而制药公司的解释是，“在如此小的社会需求量下，企业必须要用这么高的价格来维持经济上站得住脚”。 事实上，这种困境并非婴儿痉挛症独有，而是几乎所有罕见病都普遍存在的一种困境，比如媒体曾广泛报道的“玻璃人”、“渐冻人”等。

这其实很大程度上是一种“双重失灵”造成的，一方面是“市场失灵”——由于“利润低，再加上需求量很少”或“研发成本高”，“很多厂商不愿意生产”；另一方面则是“行政失灵”——面对上述“市场失灵”，相关的政府政策、制度设计没能及时配套跟进加以弥补矫正。但这方面，我们的相关扶持政策和配套制度也几近空白。

从发达国家的经验来看，面对这种双重失灵也不是没有弥补空间。如通过立法措施，对罕见病的药品研发、审批、定价、报销等各个环节提供全方面的政策扶持，如通过税费减免、财政补贴等方式，激励厂家积极主动研发、生产针对罕见病的专用药、并降低其成本，将罕见病医药费用全面纳入医保报销范畴等。

关键词：罕见病，婴儿痉挛症，治疗，市场失灵，ACTH，玻璃人，渐冻人，药养